新药获得商业成功的影响因素

本文根据科睿唯安在线研讨会《疫情新格局中的新药研发破局法——〈2022年最值得关注的药物预测〉报告解读》内容整理编制而成

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近些年，医药行业经历了一段高速发展时期，企业及投资方纷纷注入巨资进行药物开发，每年 FDA 批准的新药数量也都维持在 50 个上下。在这些新药之中，为数不多能够在上市 5 年内即达到 10 亿美元的年销售额，又有更少的药物能在获得商业成功的同时，真正为行业带来重大影响。

全球领先的专业信息服务商科睿唯安持续关注这些对市场具实质影力的药物，即达 10 亿美元销售额的药物：“重磅炸弹”药物，与此同时也进一步探究成功的驱动因素。

科睿唯安于 2013 年起每年发布《最值得关注的药物预测》报告，预测那些潜在的“重磅炸弹”药物。近期，《2022 年最值得关注的药物预测》发布，共有 7 种新药入选：

#01

2022 年上榜药物探究

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Adagrasib

Adagrasib 是一种 KRAS GTP 酶抑制剂，由 Mirati 研发，用于靶向治疗 KRAS^G12C 突变型癌症。该药于今年 2 月在美国申请上市，目前在欧洲和中国进行 Ⅲ 期临床实验。

Cortellis 数据库中可见 Adagrasib 的临床进展十分顺利，自 2018 年末提交 IND 至今，该药已获得了非常正面的数据支持。

Ⅰ 期临床结果显示，该药对于 NSCLC 的 ORR 为惊人的 58%。同时由于关于 KRAS 的研究近期才获得突破，所以在该领域的管线过半处于开发阶段，Adagrasib 正在追赶安进已上市一年的 Sotorasib。而 Adagrasib 的毒副作用及效用与之相比并无太大区别，Adagrasib 要想获得成功，可能需要积极的定价和营销策略。

2026 预测销售额：16.8 亿美元

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Faricimab

Faricimab 是一种双特异性 VEGF/Ang-2 抗体，由罗氏制药和中外制药联合开发，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）或湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该药已在美国获批，正在欧洲及日本申请上市，并于中国进行 Ⅲ 期临床试验。

Faricimab 是眼科领域首个具有双重作用机制的药物。目前的临床结果显示，对于 AMD 该药与现有疗法具有相似的效用及安全性，但给药频率明显降低。这意味着该药将对患者和临床医生产生很大吸引力，根据科睿唯安 HDS 疾病概览与预测报告，至 2026 年，Faricimab 将有望占据 AMD、DME 中 VEGF 市场份额第二的位置。

罗氏在眼科领域进行了相当深入的研究，并积累了深厚的专业知识及先进技术，成功打造了一个产品组合，包含 off-label use 的贝伐单抗、雷珠单抗和待上市的 Faricimab，以及在研的 RG-6120 等。

2026 预测销售额：13.1 亿美元

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Tezepelumab

Tezepelumab 是一种抑制胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单抗，由阿斯利康和安进联合开发，可广泛应用于重度哮喘人群。该药已在美国获批，并于欧洲和日本提交上市申请。

根据科睿唯安 HDS 流行病学数据，在 2018-2028 年，全球哮喘患者数量预计将增加 25%，且在严重哮喘领域存在相当程度未满足的需求。

目前中重度哮喘市场中，使用吸入剂型的糖皮质激素（inhaled corticosteroids（ICs）联合长效 Beta 2 激动剂（LABA）的患者约占 53%，抗细胞因子制剂只占到 17%，但预估到 2030 年，这个比例将扩大至 33%。

然而哮喘生物制剂价格通常较高，在美国，其年化费用可达 2.7-4 万美元。科睿唯安 HTA 情报显示，现有的哮喘生物制剂在大部分国家中属于有条件推荐药物。如果无法为患者提供更大价值，Tezepelumab 也可能面临医保支付准入挑战。

2026 预测销售额：12.93 亿美元

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Vutrisiran

Vutrisiran 是一种使用 GalNAc 结合递送平台 siRNA 转甲状腺素（TTR）基因抑制剂，由 Alnylam 研发，用于治 ATTR 多发神经病变。该药的 PDUFA date 为 4 月 14 日。

目前针对 ATTR 的治疗药物选择不多，相对现有药物，Vetrisiran 的给药方式更加方便。且正在进行的 Ⅲ 期 HELIOS 实验结果显示，该药在心肌疾病领域有适应症拓展机会。

Alnylam 已上市的多款新药均使用了 GalNAc 递送平台。根据科睿唯安 Derwent Innovation，GalNAc 专利领域呈现三足鼎立之势：Alnylam、Sirna 和 Dicerna 均有布局，而 Alnylam 是其中专利分布最为广泛的一家，且其在 2014 年收购了 Sirna。虽然该领域仍处于激烈竞争之中，但从专利角度我们已经可以预测看到各家公司的对新技术投入的积极以及优势。

2026 预测销售额：14.2 亿美元

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Tirzepatide

Tirzepatide 是一种 GLP-1/ 胃抑制性多肽（GIP）受体激动剂，由礼来研发，用于治疗二型糖尿病。目前在欧美日均已提交新药上市申请，并在中国进行 Ⅲ 期临床试验。

目前，全球二型糖尿病和相关并发症的患病率持续攀升，根据 Cortellis 竞争情报数据库，预计在 2025 年该市场规模将达到 931 亿美元。大型 SURPASS 试验表明，相比其他任何已批准的非胰岛素依赖二型糖尿病治疗， Tirzepatide 在减重及降低心血管风险方面具有更高的有效性。

如果能成功上市，Tirzepatide 将可能抢占 Semaglutide 的市场，但涉及到激励临床医生及患者更换药物，礼来需要谨慎决定其上市策略。

2026 预测销售额：45.5 亿美元

#02

最值得关注的主要研发领域

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细胞和基因疗法

近年来，包括当下热门的 CAR-T 疗法在内，细胞和基因疗法一直广受关注，相关药物在全球均有相当的在研数量。

目前各大公司正在积极拓展该疗法的应用领域，但在临床使用上，此类药物受成本及生产时间的限制较大。如果能够成功开发同种异体细胞疗法，可有助于降低开发成本，同时降低患者身体负担及等待时间。

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CRISPR

在 2011 年至 2020 年，该领域的学术文章增加了惊人的 6946%。该技术在罕见病领域进展良好，多家公司对该领域保持关注，目前已有多种药物进入临床。

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人工智能与机器学习

驱动的药物发现

在医药行业，引入人工智能和机器学习有可能显著缩短药物发现和开发的时间。只要提供足够且准确的数据支持，人工智能将在整个药物开发过程中，无论是新靶点的开发还是药物代谢，都产生积极影响。

#03

历年重磅药物的驱动因素及阻碍

回顾历年《最值得关注的药物预测》，在 2015-2017 年间，共有 26 款药物被预测可能成为“重磅炸弹”药物，其中有 19 个新药提前达成了年销售额 10 亿美元的成就，仅有 3 款药物未在上市 5 年内达成该成就。这三款药物分别是：2015 年上榜的 Praluent、2016 年上榜的奥贝胆酸、2016 年上榜的 Nuplazid。另外有 4 款药物滞后完成 10 亿美元成就，分别是 2015 年上榜的 Toujeo、2017 年上榜的 Kisqali、Zejula 及 Yescarta。

对于这些药物，其销量的主要影响因素均包括高昂的治疗成本，其中包括药价本身以及产品毒副作用导致的额外检查或再入院的可能性，以及报销问题等。

#04

总结

近年来医药研发领域技术进展迅猛，但所有的创新应以患者获益为最终目标。如果无法让患者及支付方认可药品的临床效益与治疗成本相匹配，将可能很大程度影响产品的市场占有率。使用准确及全面的真实世界数据有助于制药公司确定产品的定价策略，从而获得更大的成功。

罕见病领域的需求高度未满足也越发受到关注，很多医药公司将投资转向相关领域。

注：特邀演讲嘉宾在研讨会中发表的言论和见解仅代表其个人观点，并不代表科睿唯安的官方立场和政策。

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《2022 年最值得关注的药物预测》

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